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APOTHEKE | Medienspiegel & Presse |

Apotheken-News: Genetische Therapie greift präzise an, Vitamin-Risiken erfordern Aufklärung, Kostendynamik erzwingt Systemantwort

Wie Eplontersen die Behandlung der hATTR-PN verändert, Apotheken in die Verantwortung nimmt und Krankenkassen vor neue Bewertungsprobleme stellt

Mit Eplontersen tritt ein innovatives Antisense-Oligonukleotid in die Versorgung seltener Nervenerkrankungen ein – und verändert die medizinische Realität für Patientinnen und Patienten mit hereditärer Transthyretin-assoziierter Polyneuropathie (hATTR-PN) grundlegend, denn erstmals steht eine subkutan verabreichbare, auf mRNA-Abbau zielende Therapie zur Verfügung, die nicht nur die Progression der Erkrankung verzögern kann, sondern auch eine Verbesserung der Lebensqualität ermöglicht, zugleich jedoch neue Anforderungen an pharmazeutische Beratung, interdisziplinäre Zusammenarbeit und finanzielle Steuerung stellt, da insbesondere die Begleitproblematik der Vitamin-A-Regulation und die hohen Therapiekosten ein komplexes Management voraussetzen, das zwischen medizinischem Fortschritt, pharmaökonomischer Tragfähigkeit und regulatorischer Kontrolle vermittelt, wobei Apotheken durch gezielte Risikoaufklärung, Supplementierungsempfehlungen und Schnittstellenmanagement eine tragende Rolle im Versorgungserfolg spielen und der Fall Eplontersen damit nicht nur einen Therapie-, sondern auch einen Strukturwandel markiert, der auf alle künftigen Orphan Drugs ausstrahlen wird.

Eine seltene, progrediente Erkrankung, ein hochspezialisierter Wirkstoff und ein System, das lernen muss, mit molekularer Präzision umzugehen – Eplontersen markiert einen Wendepunkt in der Therapie der hereditären Transthyretin-assoziierten Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN). Die erstmals im Mai 2025 EU-weit zugelassene RNA-basierte Behandlung stellt nicht nur medizinisch einen Durchbruch dar, sondern berührt gleich mehrere Ebenen des Gesundheitssystems – von der Nutzenbewertung über die Arzneimittelberatung bis zur wirtschaftlichen Tragfähigkeit. Eplontersen, ein Antisense-Oligonukleotid, greift gezielt in den mRNA-Stoffwechsel ein und verhindert die Bildung von fehlgefaltetem Transthyretin (TTR), das bei dieser seltenen Genmutation in Form amyloider Fibrillen das Nervengewebe schädigt. Zielgerichtet, molekular und präzise – aber auch teuer, beratungsintensiv und systemisch herausfordernd.

In Deutschland sind schätzungsweise 200 bis 400 Patientinnen und Patienten von hATTR-PN betroffen. Weltweit liegt die Zahl bei rund 40.000. Bisherige Therapien wie Patisiran oder Inotersen zielten ebenfalls auf den TTR-Mechanismus, verlangten jedoch häufigere Applikationen oder wiesen in der Praxis Limitationen bei Verträglichkeit und Monitoring auf. Mit Eplontersen verändert sich der Versorgungsalltag: Nur eine subkutane Injektion pro Monat ist notwendig. Das erleichtert nicht nur die Therapieadhärenz, sondern macht die Behandlung grundsätzlich auch für ambulante Versorgungseinheiten attraktiver. Die Zulassung stützt sich auf solide Phase-3-Daten, die eine signifikante Verlangsamung der Krankheitsprogression, verbesserte neurologische Scores und eine verbesserte Lebensqualität zeigten.

Diese medizinische Präzision bringt allerdings eine unerwartete Nebenwirkung mit sich – die Senkung des körpereigenen Vitamin-A-Spiegels. TTR ist nicht nur an der Amyloidose beteiligt, sondern auch das zentrale Transportprotein für Retinol. Wird TTR reduziert, sinkt auch der Vitamin-A-Spiegel. Die Folgen reichen von Sehstörungen über Hautveränderungen bis zu neurologischen Symptomen – also genau jenen, die man eigentlich therapieren will. Daraus ergibt sich ein pharmazeutischer Pflichtbereich: Apotheken müssen – ob in Klinik oder Offizin – beim Thema Vitamin A mitdenken, beraten, begleiten und kontrollieren. Eine pauschale Supplementierung reicht nicht aus, ebenso wenig wie die Empfehlung eines „normalen“ Multivitaminpräparats. Die Versorgung muss differenziert, laborgestützt und engmaschig erfolgen.

Eplontersen wirft zugleich ein Schlaglicht auf die Apothekenpraxis im Umgang mit Hochkostenarzneimitteln. Die Rezeptur ist zwar formal einfach, die Hintergründe aber komplex: Aufklärung zu Verabreichung, Nebenwirkungsmanagement, Interaktionen und Wechselwirkungen mit anderen chronischen Therapien sind unerlässlich. Gerade ältere Patienten mit Multimedikation sind besonders gefährdet, wenn neue Wirkstoffe in bestehende Regime eingebunden werden. In der Offizinpraxis bedeutet das: Medikationsanalyse, Therapietreueberatung, Schnittstellenklärung mit Ärzten und in vielen Fällen die koordinierende Rolle gegenüber Krankenkassen oder Spezialversorgern.

Letztere sind ohnehin gefragt – denn Eplontersen ist kein Produkt für den klassischen Lagerumschlag. Wie bei vielen Orphan Drugs erfolgt die Verordnung über spezialisierte Zentren, der Versand über Individualversorgung, und die Abrechnung stellt aufgrund des Preises eine eigene Herausforderung dar. Zwar liegt die endgültige GKV-Erstattung noch nicht vor, Experten rechnen jedoch mit Jahrestherapiekosten im Bereich von 200.000 bis 250.000 Euro. Damit gehört Eplontersen zu den kostenintensivsten Medikamenten im Bereich der seltenen Erkrankungen – und reiht sich ein in die wachsende Liste hochspezialisierter Arzneien, die medizinisch sinnvoll, aber systemisch anspruchsvoll sind.

Diese Kostendynamik führt unweigerlich zur Frage nach der Bewertungsfähigkeit solcher Präzisionstherapien im System des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Die frühe Nutzenbewertung – einst als Bollwerk gegen Preisdumping konzipiert – muss sich hier anpassen, ohne Innovationen zu behindern. Besonders im Bereich der Orphan Drugs greifen Sonderregelungen, doch der Druck wächst: Wenn jährlich Dutzende neue Hochkostenarzneien auf den Markt kommen, steht nicht nur das AMNOG-Verfahren, sondern die gesamte Finanzarchitektur des GKV-Systems zur Disposition. Auch der SVR-Gesundheitsbericht 2025 hatte zuletzt betont, dass das Spannungsverhältnis zwischen Nutzenorientierung und Versorgungsgerechtigkeit neu austariert werden müsse.

Auf der anderen Seite darf die Debatte um Kosten nicht die Betroffenen aus dem Blick verlieren. Für viele Patientinnen und Patienten mit hATTR-PN ist Eplontersen nicht einfach ein weiteres Medikament, sondern die erste realistische Hoffnung auf Krankheitsverlangsamung ohne gravierende Nebenwirkungen. Die Rückmeldungen aus den Zulassungsstudien sind eindeutig: deutlich verbesserte Gehfähigkeit, Schmerzreduktion, weniger Kribbelparästhesien – all das steigert die Autonomie und reduziert Pflegeabhängigkeit. Damit entstehen auch gesamtgesellschaftliche Effekte, etwa durch die Reduktion von Erwerbsunfähigkeit und Langzeitpflegekosten.

Hinzu kommt der Paradigmenwechsel auf wissenschaftlicher Ebene: Die RNA-Interferenz ist kein Nischeninstrument mehr, sondern etabliert sich schrittweise als neue Therapiekategorie. Derzeit sind mehr als 80 RNA-basierte Medikamente in der klinischen Entwicklung, viele davon für seltene Erkrankungen. Mit Eplontersen ist ein Wirkstoff aus dieser Kategorie erstmals in ein breiteres Versorgungsfeld eingetreten – und definiert die Anforderungen für Folgepräparate. Für Apotheken, die sich frühzeitig mit dieser Technologie vertraut machen, ergibt sich ein Kompetenzvorsprung, der über klassische Arzneimittelkenntnis hinausgeht.

Versorgungssicherheit ist dabei kein Selbstläufer. Die Herstellung RNA-basierter Wirkstoffe ist hochkomplex, temperatur- und qualitätsabhängig. Kühlkettenlogistik, Lieferintervallkoordination und Chargenverfolgung werden zum Rückgrat eines reibungslosen Therapieablaufs. Fehler in der Lagerung können den Wirkstoff nicht nur unwirksam machen, sondern auch unerkannt toxisch. Hier liegt eine weitere Verantwortung bei pharmazeutischem Personal – und gleichzeitig eine Chance für profilierte Apotheken, sich als Versorgungsanker bei seltenen Erkrankungen zu positionieren.

Fazit: Eplontersen ist mehr als nur ein neues Medikament – es ist ein Lackmustest für das Zusammenspiel von Präzisionsmedizin, wirtschaftlicher Steuerung und pharmazeutischer Praxis. Die Fragen, die es aufwirft, reichen weit über den konkreten Krankheitsfall hinaus. Sie betreffen die Zukunft der Versorgung im Zeitalter molekularer Medizin, die Rolle der Apotheken als Vermittler komplexer Therapien, die Anpassungsfähigkeit des GKV-Systems an Hochpreistherapien und den Mut, genetisch individualisierte Medizin in eine standardisierte Struktur zu integrieren. Wer Eplontersen begreift, versteht den Wandel – und erkennt, worauf das System künftig vorbereitet sein muss. Denn Präzision beginnt nicht beim Molekül – sondern bei der Verantwortung, die daraus erwächst.

Auch regulatorisch markiert Eplontersen einen bedeutsamen Schritt: Die Zulassung durch die EMA erfolgte auf Grundlage belastbarer Phase-3-Daten, in denen sowohl funktionelle als auch neuropathologische Parameter signifikante Verbesserungen zeigten. Neben der Verbesserung der Lebensqualität konnte bei vielen Patientinnen und Patienten ein Stopp der Krankheitsprogression erreicht werden – ein seltenes Versprechen im Bereich seltener neurodegenerativer Erkrankungen. Klinisch relevant ist auch die vergleichsweise einfache Applikationsweise: Eplontersen wird subkutan einmal monatlich verabreicht und bietet damit im Vergleich zu anderen RNA-basierten Therapien, die häufiger appliziert werden müssen oder intravenös gegeben werden, eine erhebliche Entlastung im Versorgungsalltag.

Aus pharmazeutischer Sicht besteht jedoch Beratungsbedarf – insbesondere im Hinblick auf die potenzielle Kumulation von Vitamin A, da der Wirkstoff den TTR-Spiegel systemisch senkt und somit auch den Transport dieses fettlöslichen Vitamins beeinträchtigen kann. Eine engmaschige Kontrolle, gegebenenfalls Supplementierung und die Vermeidung überhöhter Dosen sind obligat, zumal Hypervitaminosen ebenso wie Defizite schwerwiegende Folgen haben können. Auch in der Abstimmung mit anderen Arzneimitteln, insbesondere bei Polypharmazie in der geriatrischen Versorgung, braucht es eine professionelle Einschätzung der Interaktionen. Hier können sowohl Hausärzte als auch spezialisiertes pharmazeutisches Personal in Klinik und Offizin eine Schlüsselrolle spielen.

Die Etablierung solcher Hochpräzisionstherapien im Versorgungssystem wirft zugleich ökonomische Fragen auf. Die Preisgestaltung für Eplontersen liegt – wie bei vergleichbaren Orphan Drugs – im Bereich mehrerer zehntausend Euro jährlich. Die frühe Nutzenbewertung und der GKV-Spitzenverband stehen vor der Herausforderung, das Gleichgewicht zwischen Versorgungsanspruch und Finanzierbarkeit zu wahren, ohne den Zugang zu innovativen Therapien zu verzögern. Die Frage lautet nicht mehr, ob solche Therapien notwendig sind, sondern wie das System tragfähig darauf reagieren kann – auch angesichts der steigenden Zahl genetisch basierter Therapieansätze bei seltenen Erkrankungen.

Damit berührt Eplontersen auch die Grundfrage, wie sich Versorgung, Wirtschaftlichkeit und Innovationsförderung vereinbaren lassen. Gerade im Kontext von Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten – den sogenannten „Orphan Drugs“ – ist die Balance zwischen Anreizsystemen für Forschung und gerechter Vergütung besonders sensibel. Während Patientinnen und Patienten mit hATTR-PN neue Hoffnung schöpfen, steht die Gesundheitspolitik erneut vor einem Zielkonflikt zwischen dem sozialrechtlichen Auftrag zur Gleichbehandlung und der medizinischen Notwendigkeit zur Einzelfallinnovation.

Von Engin Günder, Fachjournalist

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